国度药监局药品审评中心（CDE）官网信息露馅，皆鲁制药的诺西那生钠打针液1月3日陈述上市，这是继药友制药之后的第二家陈述该品种上市的企业。已经70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价钱降至3万元。
诺西那生钠是民众首个精确靶向治疗忽视病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，通过普及SMA患者的SMN卵白水平，改革疾病程度并改善预后，是用于治疗SMA的殊效药。2016年12月，渤健开荒的诺西那生钠打针液初度在好意思国获批上市，是好意思国食物药品监督处置局批准的第一款用于治疗SMA的殊效药。
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原研药纳入医保后兑现放量
自上市以来，诺西那生钠的民众销售额一起走高，在2019年达到20.97亿好意思元的峰值，2019年-2020年销售额均进步20亿好意思元。但在2019年，跟着竞争敌手的出现，诺西那生钠的销售额启动着落。2019年5月，诺华的SMN1基因疗法（商品名：Zolgensma）在好意思国获批上市，成为民众首个治疗SMA的基因疗法。2020年8月，罗氏的利司扑兰在好意思国获批上市。赶走现在民众仅有这三款SMA药物获批上市，除了诺华的Zolgensma外，其余两款均在国内上市，并被纳入医保目次。2023年，诺西那生钠民众销售额17.41亿好意思元，依然是现在销售额最高的SMA殊效药。
诺西那生钠打针液在中国上市之初，每单元订价为69.97万元，天价让绝大广泛患者藏匿而视。而后该药降至55万元，2021年，西安交大第二从属病院（简称“西安交大二附院”）因为一张含有西药费55万元的病院收费单据被卷入了公论旋涡，这款55万元的药即是诺西那生钠。北京某三甲病院儿科临床医师在2021年采纳新京报记者采访时曾说起，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与看护剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分裂在鞘内打针，以后每4个月打针一次，终身用药。左证那时的援手有野心，患者不错享受负荷剂量“1+5”的援手有野心，即买1瓶赠5瓶，迪士尼彩乐园2代理而后的看护剂量援手有野心为“1+2”，意味着患者每年的治疗费为55万元。
2021年12月，诺西那生钠通过国度医保辩论，被纳入了国度医保目次。那一场灵魂砍价备受和蔼，彼时国度医保辩论代表张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被废弃”，让盛大SMA患者家庭泪目。2022年1月1日，诺西那生钠以3.3万元的新医保价钱惠及更多患者。据《中国医疗保障》此前报谈，插足医保后，诺西那生钠2022年1月-5月的用药患者总量较进医保前翻了5番，药品销售总和也接近其在国内上市2年多的销量总和。另据米内网数据，在中国公立医疗机构末端，该居品的销售额2022年涨至近6亿元，但2023年下滑23.73%，为4.6亿元。
两款国产药仿制药陈述上市
而跟着国产仿制药的加入，诺西那生钠的价钱或将愈加亲民。2022年10月，国度药监局发布对于《仿制药参比制剂目次（第六十一批）》，将诺西那生钠打针液列入了参比制剂目次，为原土制药企业提供了高质料仿制指令。
2024年9月，药友制药递交了诺西那生钠打针液仿制药的上市央求，这亦然国内首个按照4类仿制药陈述的诺西那生钠打针液，有望冲击该品种的首仿。皆鲁制药是第二家递交诺西那生钠仿制药上市央求的企业。不外即便两款国产仿制药获批，诺西那生钠的中国中枢专利是在2030年到期，只消在专利到期后仿制药才智上市销售。但不错预思，跟着仿制药的上市，患者的背负将进一步放松。
除了仿制药外，中国也有药企在布局治疗SMA的鼎新药。新京报记者查询聪敏芽民众新药谍报库，包括已获批上市的3款药物在内，共有85条药物信息，触及341条研发情状。其中，针对SMN2和SMN1靶点的共有36个，这36个药物在中国的研发认知上，除了两款获批上市的殊效药外，诺华在国外阛阓已获批上市的SMN1基因疗法Zolgensma在中国正处于三期临床西席；杭州嘉因生物科技的EXG001-307、蓝图生物医药（广州）的VesemnogeneLantuparvovec、北京锦篮基因科技的GC-101则插足1/2期临床。其中，北京锦篮基因科技的GC101腺干系病毒打针液于2024年12月11日被CDE纳入破损性治疗药物次序，拟定符合症为2型脊髓型肌萎缩症。九天生物医药（上海）/揽月生物医药科技（杭州）的腺干系病毒基因疗法SKG-0201获批临床西席，插足1期临床西席。北海康成、深圳市塔吉瑞生物医药等企业亦有布局。
新京报记者王卡拉
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